爆红，可准确描述过去几年 Argenx 的 " 药生 "。
在 2017 年上市之初，Argenx 市值仅 10 亿美金左右，在整个美股市场算不上出众。资本热潮下的生物科技行业，50 亿美金甚至百亿美金市值的 biotech 一点也不罕见。
但就像一场马拉松竞赛，原本被甩在身后的选手 Argenx 突然加速，在后半程超越了所有人。
7 月 19 日，Argenx 的市值达到 282 亿美金，约合人民币 2035 亿元，这足以证明市场对其认可程度。当前，Argenx 市值力压阿里拉姆制药、BioNTech 这些美股市场公认的 " 成功者 "，也超过了国内创新药一哥百济神州。
一切皆源于 Argenx 的拳头管线的潜力。其管线新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂，相继在重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病取得成功，逐步展现成为下一个超级重磅炸弹的潜力。
Argenx 的故事再次印证了一个创业真理，那就是：一个企业不随波逐流，瞄准切实存在的需求，用技术带来更好用的产品，就能赚钱。
曾经，这是符合大众认知的常规创业路径，但在过去两年的国内创新药行业，这样 " 正常 " 的一家公司，反倒成了珍稀物种。
大部份人宁愿在热门赛道里卷生卷死，也不愿踏上这条古典创业路径。而 Argenx 则在这条路上，用 6 年时间，创造了一个千亿帝国。
一款管线、2035 亿市值
说起来，Argenx 崛起的故事一点也不复杂：一家追求创新的 biotech 脱颖而出，倍受二级市场追捧。
把时间拉回到 6 年前，当时的 Argenx 还只是一家寻常的 biotech，与大部分公司一样，讲述的也是技术创新的故事。
首先是抗体药物开发平台。包括 SIMPLE Antibody 在内的抗体药物开发的技术平台，具备延长抗体半衰期、增加组织渗透率、提高疾病靶标率的诸多潜在优势，拥有研发 " 增效减毒 " 药物的可能。
其次是多个管线布局。如下图所示，Argenx 布局了自身免疫疾病和肿瘤在内的多个管线，这些将是支撑公司上市及之后预期的核心所在。
这样的故事在创新药领域并不罕见，但 Argenx 最终将它落到了实处。Argenx 诸多管线中，ARGX-113 脱颖而出。
ARGX-113 是一款 FcRn 抑制剂，也就是我们现在所熟知的艾加莫德，其能够治疗 IgG 抗体相关的严重自身免疫性疾病。
2020 年，艾加莫德临床 III 期重症肌无力研究成功，开始让市场充满期待。2021 年，艾加莫德在重症肌无力领域取得胜利，获得 FDA 批准上市。
在该适应症领域，艾加莫德以远超出市场预期的表现，获得了市场认可。2022 年，艾加莫德首个适应症上市的完整年度，销售额已超过 4 亿美元，市场预计，2023 年销售额能达到 9 亿美元。
与此同时，适应症的开拓，更是进一步点燃了市场的热情。
7 月 17 日，Argenx 宣布，艾加莫德用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的 ADHERE 研究取得阳性初步结果。
这不仅预示着，艾加莫德或将拿到 CIDP 适应症的入场券，更有望在更多适应症领域复制此前的成功。
在上市后 6 年时间里，Argenx 仅凭这一款自免管线，便完成了股价翻了近 30 倍，市值达 282 亿美金的飞升。
而对于 Argenx 来说，这可能还不是终点。截至目前，艾加莫德一共布局了 13 个自身免疫疾病的适应症。接连的胜利，看起来艾加莫德不仅可以为 Argenx 赢得过去和现在，也包括更大的未来。
瞄准需求、全力突围
再简单的商业故事背后，也有着其本质规律所在。
回到 Argenx 来说，策略得当、选对了大方向，某种程度上为公司和团队避免了很多麻烦，也间接扫除了创新路上的部分拦路虎。
具体来看，艾加莫德布局适应症的策略，可以称之为 " 柿子专挑软的捏 "，大部分标准疗法都是比较古老，不管是治疗效果还是安全性都差强人意，存在极大的局限性，这减少了其后续临床和商业化的阻力。
最为典型的就是重症肌无力适应症。在艾加莫德之前，这个领域已经接近 30 年没有新突破了，核心治疗手段大致是：
初步缓解药物胆碱酯酶抑制剂，后续病情加重的联合用药糖皮质激素，以及挽救性治疗手段如静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等。
胆碱酯酶抑制剂虽然有效，但只能对 80% 左右的患者起效，并且维持时间短暂，需要同时使用免疫治疗干预。免疫抑制剂分为激素类药物和非激素类药物，均存在较大的安全性问题，因此治疗远远不能得到满足。
而艾加莫德则提供了一个全新的选择。根据其三期临床数据来看，相比于现有药物具备适用人群广泛、疗效突出、起效快、安全性优等综合优点。因此，艾加莫德能够在重症肌无力领域快速放量。
重症肌无力如此，CIDP 适应症也是这样。CIDP 的病因尚不清楚，只是猜测是由细胞免疫和体液免疫异常引起，因此治疗手段有限，主要使用静脉注射免疫球蛋白 ( IVIg ) 、血浆置换 ( PLEX ) 和糖皮质激素进行诱导期和维持期的治疗。
但 IVIg 和 PLEX 的可及性和便捷性有限，糖皮质激素的副作用明显，使得 CIDP 的治疗有诸多未被满足的需求，仍亟需其他更加有效和安全的替代治疗方案。
而艾加莫德 ADHERE 研究的阳性结果，则让其为 CIDP 患者改善症状和稳定疾病进展提供了新的希望。
可以说，Argenx 的成功，是技术创新的成果，但更是策略选择的胜利。一家创新药企，瞄准切实存在的需求，用技术带来更好用的产品，就能赚钱。
这可能是被很多人忽视的一条创业路径，既考验技术创新，又足够务实。
一群人、一个时代
每一次资本上行周期，都会将无数创新者推上高处。
前几年，创新浪潮下，会讲故事的 biotech 创始人，不仅融资容易，拿到也很容易。在无数热情的追捧簇拥下，很多公司描绘了一个又一个故事。
大部分 biotech 的招股书，管线布局基本密密麻麻，恨不得铺满招股书，尽管大部分可能都是在临床前阶段。
但问题是，不是每个管线都有潜力，可以带领公司实现 " 指数增长 "，成长为一个创新药帝国。这是一个基本的商业常识。
对此，大部分公司的应对策略是，当管线陷于内卷后，转而启动新的管线，再靠新管线讲新的故事，无限推后 " 上岸 " 节点。
一旦市场对故事审美疲劳，那么处在高处的人自然难逃坠落的命运。
眼下，Argenx 无疑给我们展现了另一种故事与可能：
在一些竞争并不过分激烈的适应症里，Argenx 可以按照自己的节奏加速生长，而不会被内卷干扰，去画一个个更吸引资本的 " 饼 "。
看起来，这也是一个更务实的路径。过去 5 年，Argenx 的研发投入不过 19.19 亿美金，相比于大部分国内头部药企显得微不足道，但成功翘动了 280 亿美金市值。
就像它的名字，Argenx 取自古希腊神话中的 " 阿耳戈英雄 "（Argonauts），意为 50 名英雄通过团队力量完成了看似不可完成的任务。
这样的突围故事，势必会在全球 biotech 史上留有姓名，也将影响一众 biotech 的选择。
一个时代改变一群人，一群人重新定义一个时代。过去几年，创新药的黄金时代，改变了国内的一群人；但随着市场走向成熟，所有参与其中的创新选手们，也将面临更彻底、更全面的行业竞争。
故事不再奏效，内卷不是出路。或许，我们也到了这一时刻，需要像 Argenx 一样，能够定义时代的创新选手登场了。
来源：氨基观察
